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Plataformas de nanopartículas de lípidos com potencial para entregar CRISPR-Cas9 para fins terapêuticos

Mutações com perda de função do gene Angptl3 estão associadas com níveis lipídicos reduzidos, o que faz deste gene um alvo terapêutico atrativo para o tratamento de dislipidemias. Num estudo levado a cabo por investigadores da Universidade de Tufts, do Broad Institute e do MIT, foi desenvolvida uma plataforma de nanopartículas de lípidos capaz de entregar RNA mensageiro (mRNA) deCas9 e RNA guias para a edição in vivo do gene ANGPTL3 a partir da ferramenta de edição genética CRISPR-Cas9 . O efeito terapêutico resultante da edição genética manteve-se durante o periodo do estudo, não houve evidências de mutações indesejadas nem suspeitas de toxicidade hepática.